화이자의 혈우병 치료제 '마르스타시맙', 임상 3상에서 연간출혈률 35% 감소 확인

화이자의 '마르스타시맙'은 A/B형 혈우병 임상 3상에서 연간출혈률(ABR)을 35% 감소시켰다는 결과를 발표하였습니다.

 

이는 화이자가 TFPI(tissue factor pathway inhibitor) 항체 ‘마르스타시맙(marstacimab)’을 매주 1회 피하투여한 A형 또는 B형 혈우병 환자들에게 얻은 결과입니다.

 

노보노디스크의 TFPI 항체 '콘시주맙'이 FDA 승인을 받지 못한 사이, 화이자는 이 기회를 통해 시장진입에 재빠르게 대응하며, 수개월 내 승인서류 제출을 시작할 계획이라고 밝혔습니다.

 

마르스타시맙은 혈전형성을 막는 항응고 단백질인 TFPI의 쿠니츠2(Kunitz 2) 도메인을 타깃하는 기전의 항체 약물입니다.

이는 기존 약물이 혈우병 환자의 체내에 불충분한 혈액응고인자를 대체하는 것과는 다른 접근법이라고 할 수 있습니다.

 

임상 참여 환자들은 12세 이상 75세 미만의 혈액응고인자 저해항체(inhibitor)가 없는 중증 A형 혈우병 및 중등도에서 중증 B형 혈우병 환자였습니다. 이들 환자들은 6개월간 혈액응고인자로 예방요법 또는 필요에 따라 혈액응고인자로 치료받았으며, 이후 12개월간의 활성단계 동안 마르스타시맙을 투여받았습니다.

 

그 결과, 마르스타시맙은 연간출혈률(ABR)을 35% 감소시키며 예방요법 대비 우월성을 나타냈습니다. 또한, 필요에 따라 혈액응고인자를 투여받은 환자군과 비교해 출혈을 92% 감소시키며 우월성을 보였습니다.

 

이 외에도 마르스타시맙의 안전성 프로파일은 임상시험 기간 동안 양호하게 유지되었습니다.

화이자는 이번 결과를 바탕으로 '마르스타시맙'의 보다 폭넓은 치료효과를 임상실증하기 위한 노력을 지속할 것이며, 이를 통해 혈우병 환자들의 치료와 삶의 질 개선에 기여할 계획입니다.